Pontossági Biotudományok
Precision BioSciences egy amerikai génszerkesztéssel foglalkozó biotechnológiai vállalat, melynek központja az Egyesült Államokban található. A társaságot 2006-ban alapították, és azóta a génszerkesztési terápiák fejlesztésére összpontosítanak, különösen saját „ARCUS” nevű platformjuk segítségével. A Precision BioSciences célja, hogy innovatív megoldásokat kínáljon különböző genetikai rendellenességek kezelésére, és jelentős előrelépéseket tett a klinikai kutatások területén.
A cég története szorosan összefonódik alapítóinak, Derek Jantznek és Jeff Smithnek a munkájával, akik posztdoktori kutatók voltak egyetemi környezetben, ahol találkoztak. Az alapítás után a vállalat két sikeres finanszírozási körön ment keresztül, amelyek lehetővé tették a génszerkesztési platform fejlesztését és a termékfejlesztési törekvéseket. Azóta a Precision BioSciences több partnerséget is kötött más biotechnológiai cégekkel, hogy bővítse kutatási lehetőségeit és klinikai vizsgálatait.
Az ARCUS platform és génszerkesztési technológia
A Precision BioSciences legismertebb technológiája az ARCUS platform, amely a természetben előforduló génszerkesztő enzimen alapul. Az ARCUS nukleázok rendkívül specifikus DNS-vágásokat és beillesztéseket végeznek, lehetővé téve a célzott génszerkesztést. Az ARCUS technológia előnye, hogy a nukleázok önállóan deaktiválódnak a génszerkesztés befejezése után, így csökkentik a nem kívánt mellékhatások kockázatát.
Ezenfelül az ARCUS nukleázok mérete sokkal kisebb, mint a hagyományos CRISPR technológiában használt spCas9, ami megkönnyíti a szállítást specifikus szövetekbe és sejtekbe. Az ARCUS platformot már sikeresen alkalmazták számos ex vivo CAR T-sejt immunterápiás kísérlet során, amelyek az első klinikai fázisokban vannak. A cég emellett in vivo génszerkesztési programokat is folytat, amelyek közül néhány már előklinikai fejlesztés alatt áll.
Az ARCUS nukleázok lehetőséget adnak arra, hogy összetett génszerkesztési műveleteket végezzenek, mint például génbeillesztés, génkikapcsolás vagy mutációk bevezetése. Az egylépéses vágási folyamatok lehetővé teszik a hatékony és precíz szerkesztést, ami jelentős előny a génterápiás alkalmazásokban.
Klinikai kutatások és fejlesztések
A Precision BioSciences jelenleg több klinikai jelölt fejlesztésén dolgozik, amelyek különböző rákos megbetegedések és genetikai rendellenességek kezelésére irányulnak. Az egyik legfontosabb jelöltjük, a PBCAR0191, az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságtól (FDA) megszerezte a gyorsított eljárású jóváhagyást a leukémia és a nem-Hodgkin limfóma agresszív altípusai kezelésére. Ez a terápia már a klinikai vizsgálatok második fázisában tart, ahol a kezdeti eredmények alapján a válaszadási arány rendkívül ígéretes.
A cég emellett a PBCAR19B jelöltet is fejleszti, amely egy új típusú CAR T-sejt terápia, és a CD19 ellenes sejtek célzására irányul. A PBCAR269A, egy allogén CAR T-sejt terápia, szintén klinikai vizsgálatok alatt áll, amely a multiplex myeloma kezelésére szolgál. Az FDA korábban már orvosi árvának minősítette a PBCAR269A jelöltet, amely gyorsított eljárású státuszt is kapott.
A Precision BioSciences elkötelezett amellett, hogy a legújabb tudományos eredményeket és technológiai újításokat felhasználva új terápiás lehetőségeket kínáljon a betegek számára, így hozzájárulva a génszerkesztés jövőjének alakításához.
